Ученые из Медицинского центра Cedars-Sinai разработали экспериментальный препарат, который способен восстанавливать поврежденную ДНК и устранять последствия серьезных заболеваний, включая инфаркт миокарда и воспалительные процессы. Новый препарат, получивший название TY1, стал прототипом принципиально нового класса лекарств, которые исследователи называют экзомерами.
Работа опубликована в журнале Science Translational Medicine. Главный автор исследования, доктор Эдуардо Марбан, отмечает, что идея родилась из изучения механизмов стволовой терапии: «Исследуя, как работают стволовые клетки, мы нашли способ лечить ткани без непосредственного использования самих клеток».
TY1 — синтетическая версия РНК-молекулы, которая естественным образом присутствует в организме. Ученые выяснили, что она усиливает активность гена TREX1, отвечающего за очистку поврежденной ДНК в иммунных клетках. Это запускает восстановление тканей и уменьшает образование рубцов, что особенно важно после инфаркта.
Исследования, приведшие к созданию TY1, начались более 20 лет назад. Еще в лаборатории Марбана в Университете Джонса Хопкинса ученые выделили предшественники сердечных клеток, способные восстанавливать сердце. Позднее в Cedars-Sinai было обнаружено, что эти клетки выделяют микроскопические пузырьки — экзосомы, наполненные РНК, которые участвуют в регенерации.
Команда провела генетическое секвенирование содержимого экзосом и выделила наиболее активную молекулу, связанную с процессом заживления. Ее эффективность была подтверждена на животных моделях инфаркта. TY1 стал улучшенной синтетической версией, созданной по структуре уже существующих РНК-препаратов.
Ученые отмечают, что TY1 может оказаться полезным не только при сердечно-сосудистых заболеваниях. Препарат показал эффект и при аутоиммунных нарушениях, когда иммунная система ошибочно атакует здоровые ткани. Усиление природных процессов репарации ДНК создает новый подход к лечению самых разных болезней.
Следующим этапом станет подготовка препарата к клиническим испытаниям на людях.